Definirea orfanei de droguri

DEFINIȚIA medicamentului orfan

Un medicament sau un produs biologic care tratează o afecțiune sau boală rară. Programul de desemnare a medicamentelor orfane de către FDA asigură statutul de orfan pentru medicamente și produse biologice (cum ar fi un vaccin sau un produs din sânge) destinate să trateze, să diagnosticheze sau să prevină boli rare sau afecțiuni care afectează mai puțin de 200 000 de oameni în SUA, sau care afectează mai mult de 200 000 de oameni, dar nu se așteaptă să recupereze costurile de dezvoltare și comercializare a unui medicament pentru a trata boala. Un medicament orfan poate fi fie un produs nou, fie un produs aprobat, care este utilizat pentru a trata o afecțiune rară.

. Aceste stimulente includ finanțarea anuală a subvențiilor pentru acoperirea costului testelor clinice, a creditelor fiscale pentru costurile de cercetare clinică și a unei perioade de șapte ani de marketing exclusiv după obținerea aprobării pentru un medicament orfan.

O denumire orfană de medicamente care a fost acordată nu schimbă procesul sau cerințele pentru obținerea aprobării de introducere pe piață, cum ar fi studii cuprinzătoare pentru stabilirea siguranței și eficacității medicamentului. Cu toate acestea, cu un procent estimat de 25 de milioane de persoane din SUA care suferă de una din cele 7 000 de boli rare sau condiții, combinate cu numeroasele beneficii ale dezvoltării medicamentelor orfane - cum ar fi stimulentele OOPD, aprobarea mai rapidă a FDA, prețurile ridicate pentru medicamentele orfane - a dus la numeroase companii care au intrat în zonă în ultimii ani.

Medicamentele orfane costă în mod curent în cele șase cifre pe an și, prin urmare, aproape o treime din medicamentele orfane au un vânzări anuale de peste 1 miliard de dolari, potrivit Thomson Reuters. Piața de medicamente orfane a devenit una profitabilă pentru companiile farmaceutice, cu o valoare estimată a pieței de peste 50 miliarde USD în 2011 și o rată de creștere de 25,8% anual în primul deceniu al acestui mileniu, față de 20,1% pentru medicamente non-orfane.